GELD-Magazin, Dezember 2019 / Jänner 2020

Damit ist das Argument überhöhter Prei- se bis auf wenige Einzelfälle nicht mehr stichhaltig. Weiters soll die Leistbarkeit neuartiger Therapien für Patienten ver- bessert werden – durch Wiedereinfüh- rung von Rabatt-Systemen und Maxi- malgrenzen für Selbstzahler ohne Versi- cherung. Und schließlich sollen die Preis­ unterschiede für gleiche Medikamente zwischen dem US-Gesundheitsmarkt und ausländischen Märkten reduziert werden. Damit sollten die Streitigkeiten um die Preisgestaltung im kommenden Jahr abflauen und den Fokus auf eine gute Versorgung der Patienten mit neu- artigen Therapien richten. Das geplante teure Medicare-for-All-Programm dürfte aber vom Tisch sein. SPEKTAKULÄRE INNOVATIONEN Besondere Aufmerksamkeit erregen neue Durchbrüche in der Therapie von bisher unbehandelbaren Erkrankungen. Besonders im Fokus steht etwa die Be- handlung der amyotrophe Lateralsklero- se (ALS), einer progressiven neurodege- nerativen Erkrankung des motorischen Nervensystems. Die Degenerierung der Motoneurone in Gehirn und Rücken- mark führt zu einem erhöhten Muskelto- nus (spastische Lähmung) sowie in wei- terer Folge zu Muskelschwund. Die Er- krankung ist sehr selten. Von 100.000 Menschen erkranken pro Jahr etwa ein bis drei neu – daher ist die erste dage- gen entwickelte Therapie auch sehr teu- er. Die Lebenserwartung ohne Therapie liegt bei nur drei bis fünf Jahren, doch es gibt auch Ausnahmen. Die bekanntes- te war der berühmte Physiker Stephen Hawking, bei dem die Krankheit bereits mit 22 Jahren ausbrach, aber nur lang- sam voranschritt, sodass Hawking 55 Jahre lang nach seiner Diagnose am Le- ben blieb. Weltweit gibt es 200.000 ALS- Patienten, 15.000 davon in den USA. Je- des Jahr gibt es hier 6000 Neuerkran- kungen. Eine heilende Therapie gibt es nicht, doch einige hoffnungsvolle Be- handlungsansätze. Die Kosten pro Pati- ent in den USA liegen bei durchschnitt- lich 70.000 Dollar. Derzeit gibt es Fort- schritte in der Entwicklung einer Gen- therapie, die zielgerichtet auf bestimmte Genabschnitte einwirken und deren Ex- pression verändern oder die Gene voll- ständig abschalten. Bei einer Gentherapie kommen un- terschiedliche Verabreichungstechno- logien zum Einsatz, etwa bestimmte Vi- ren, die ein fehlendes Gen im Körper des Patienten zielgerichtet ersetzen oder ein krank machendes Gen inaktivieren. Zu- letzt erzielten diese Methoden bei einer Unterart der ALS, der spinalen Muskel- atrophie (SMA), die vor allem Kinder be- trifft, ermutigende Erfolge. Ursache ist eine Mutation eines einzigen Gens. Seit 2017 ist die erste Therapie mittels ASOs, entwickelt von Biogen und Ionis (Spinra- za), in den USA zugelassen. 2019 wur- de in den USA Novartis’ Gentherapie Zolgensma zugelassen. Beide Therapien können große Erfolge verzeichnen, so können Patienten fünf Jahre nach Thera- piebeginn immer noch sitzen, stehen Ausblick 2020 – Healthcare | MÄRKTE & FONDS GENTHERAPIE: HEILUNG MIT DER GENSCHERE » » CRISPR: Abschaltung von Genen Das CRISPR/Cas-System ist ein Mechanismus, der u.a. Resistenz gegen das Eindringen fremden Erbguts (Viren) eingesetzt werden kann. Die fremden DNA-Abschnitte lassen sich mit diesem Mechanismus gezielt aus- bzw. zuschneiden und verändern (Genome Editing). » » RNAi: Therapien auf genetischer Ebene Diese Technologie dient der zielgerichteten Abschaltung von Genen. Die RNA-Interferenz (RNAi) beruht auf einer Wechselwirkung kurzer Stücke von Ribonukleinsäure (RNA) mit der Erbinformation-übertragenden mRNA (Boten-RNA) unter Beteiligung mehrerer Enzymkom- plexe. Als Folge wird die mRNA in mehrere Bruchstücke gespalten, die zu übertragende In- formation zerstört und die Produktion eines fehlerhaften Proteins verhindert. » » mRNA-Blockade: Stopp der Produktion fehlerhafter Proteine Messenger- oder auch Boten-RNA ist eine Kopie einer spezifischen DNA-Sequenz, die als Transskript für ein bestimmtes Protein dient. mRNA kann durch Anlagerung komplementärer Genabschnitte blockiert und damit die Produktion pathogener Proteine verhindert werden. „ Bei der Gentherapie können inaktivierte Viren die heilende DNA ziel- gerichtet in den Körper einschleusen. “ Maurizio Bernasconi, Bellevue AM JÄNNER 2020 – GELD-MAGAZIN | 43